国内精品久久久久国产妓女偷_欧美日韩一区二区三区视频播_亚洲欧美在线另类_RAPPER日本免费直播_嘟嘟嘟在线观看免费完整版_天天婬色婬香视频综合网_亚洲午夜久久毛片_精品国产黄色网站_少妇自拍三级在线观看_2024高清福利无码

根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見(jiàn)病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病。罕見(jiàn)病又稱(chēng)“孤兒病”，是眾多發(fā)病率極低的疾病的統(tǒng)稱(chēng)。

與常見(jiàn)疾病相比，罕見(jiàn)疾病具有以下特點(diǎn)：①大多數(shù)罕見(jiàn)疾病都是嚴(yán)重或危及生命的疾病，其中許多屬于先天遺傳性疾病且多始發(fā)于兒童期；②對(duì)于罕見(jiàn)疾病，通常流行病學(xué)和疾病自然史等數(shù)據(jù)有限，醫(yī)療信息不充分，缺乏公認(rèn)的研究終點(diǎn)及評(píng)價(jià)方法；③患者群體小，開(kāi)展臨床研究的機(jī)會(huì)有限，藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)較少；④疾病可能存在多種亞型，不同亞型患者的癥狀、體征、患病率及進(jìn)展模式等可能各不相同，患者可能呈現(xiàn)較高的異質(zhì)性；⑤適用于小樣本研究的方法有限?；诤币?jiàn)病的特點(diǎn)，罕見(jiàn)病的研究和治療都面臨著很大的挑戰(zhàn)。

對(duì)于發(fā)病率極低的疾病投入巨大代價(jià)去研究去治療值得嗎？有必要嗎？值得，非常有必要，就算是微乎其微的發(fā)病率，也代表著會(huì)有人因此遭受苦難，就算只有小部分人研究，對(duì)于醫(yī)學(xué)研究、人類(lèi)健康來(lái)說(shuō)都是進(jìn)步，前期大量的投入、充分的研究才能使得在面對(duì)罕見(jiàn)病時(shí)，我們不是一無(wú)所知。

罕見(jiàn)病雖然發(fā)病率極低，但實(shí)際上世界上已知的罕見(jiàn)病種類(lèi)有6000-8000種，可相對(duì)應(yīng)的治療藥物卻極少，價(jià)格大多也極高。2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄。“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”，每一種罕見(jiàn)病都值得被重視，罕見(jiàn)病的研究與治療任重而道遠(yuǎn)。

簡(jiǎn)一生物是國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)臨床用藥供應(yīng)服務(wù)商，致力于為客戶(hù)提供從立項(xiàng)評(píng)估、研究開(kāi)發(fā)、注冊(cè)管理、臨床試驗(yàn)到上市后研究的全生命周期服務(wù)。簡(jiǎn)一生物定位于改變中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)現(xiàn)狀，促進(jìn)實(shí)現(xiàn)中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全面國(guó)產(chǎn)化，也必將為醫(yī)藥行業(yè)的進(jìn)步貢獻(xiàn)力量。